Il n'y a pas encore cinq ans, les chercheurs ont découvert une caractéristique des génomes bactériens qui a le potentiel de changer profondément le monde. CRISP-Cas9, comme la technologie résultante est connue, permet aux scientifiques de programmer ce qui équivaut à une paire de ciseaux moléculaires pour couper un morceau d'ADN indésirable et le remplacer par un brin différent. La précision avec laquelle cela peut être accompli, alors que tout sauf parfait, est sans précédent.

Cela peut sembler le genre de chose qui pourrait guérir d'horribles maladies et troubles génétiques, augmenter le rendement et la qualité des cultures, et repousser les parasites porteurs de maladies. En effet, dans le court laps de temps CRISPR a été avec nous, les chercheurs ont examiné toutes ces applications et plus encore. Les points d'ancrage restent, sans parler des questions éthiques profondes, mais une chose est sûre: vous en entendrez beaucoup plus sur CRISPR avant longtemps.

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Comment ça marche?

CRISPR signifie "répétitions palindromiques courtes groupées, régulièrement espacées." C'est une qualité d'ADN bactérien qui permet aux insectes de créer de l'ARN - une sorte de pseudo-ADN simple brin - qui recherche l'ADN correspondant à sa séquence de «bases». Les bactéries enverront alors Cas9, une protéine, pour attaquer l'ADN marqué (des recherches récentes suggèrent qu'une autre protéine, Cpf1, pourrait fonctionner aussi bien ou mieux). Pour les bactéries, les cibles sont des virus. Avec un peu de bricolage, CRISPR-Cas9 peut également être utilisé pour remplacer l'ADN ciblé par quelque chose de plus préférable.

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Cette vidéo explicative est une gracieuseté d'Intellia Therapeutics.

Que pouvez-vous en faire?

Entre les mains de l'homme, cette capacité équivaut à ce qu'on appelle dans le langage courant le fait de jouer à Dieu. Il offre une énorme amélioration sur les thérapies géniques existantes: les chercheurs ont joué avec des traitements pour le VIH, Huntington, l'hémophilie, le cancer et des maladies rares horribles telles que Sanfillipo. Il a des applications agricoles qui rendraient l'eau à la bouche de Monsanto Co. (plus de détails ci-dessous). Il offre également la capacité, en théorie, de faire des choses incroyablement utiles, comme d'empêcher les moustiques de transmettre des maladies.

Des chercheurs ont utilisé le CRISPR sur les macaques, le sorgho, le poisson zèbre, le riz et d'autres espèces. Ils ont traité la maladie du foie chez les souris. Une équipe chinoise a utilisé CRISPR pour éditer un embryon humain non viable. Que devriez-vous en faire? C'est là que les problèmes éthiques deviennent collants. CRISPR-Cas9 pourrait en théorie être utilisé pour «améliorer» les êtres humains, les rendant plus rapides, plus intelligents ou plus grands, et pas seulement moins sujets aux maladies génétiques. Beaucoup trouvent cela répugnant sur son visage pour des raisons philosophiques. Les implications pratiques sont également décevantes.Puisque seules les personnes riches sont susceptibles de se permettre un tel traitement, serons-nous confrontés à une société dans laquelle l'inégalité économique est aggravée par l'inégalité biologique? Cela fait apparaître le spectre de l'eugénisme. CRISPR sera-t-il utilisé pour «améliorer» les gens d'une manière totalement subjective, en donnant aux enfants la «bonne» couleur des yeux, ou pire? Il pourrait probablement être exploité pour exploiter les gens de manière terrible, aussi.

Un grand groupe de scientifiques s'oppose à toute modification des cellules de la "lignée germinale", celles qui transmettront leur matériel génétique à la génération suivante. Après tout, même si tout le monde est moralement impertinent à propos de leur utilisation de CRISPR, que se passe-t-il s'ils font une erreur irréversible, potentiellement multigénérationnelle?

L'Académie nationale des sciences s'est réunie plus tôt ce mois-ci pour discuter des implications de CRISPR et des lignes directrices qui devraient s'appliquer à son utilisation. Ils devraient publier un rapport plus tard cette année.

À qui appartient-il?

Monsanto pourrait être intéressé par CRISPR, mais ce n'est pas fou de la bataille juridique qui fait rage sur les droits de propriété intellectuelle, et a déclaré qu'il gardera ses distances jusqu'à ce que le problème soit résolu. Deux scientifiques, Feng Zhang du Broad Institute et Jennifer Doudna de Berkeley, se disputent le brevet central de CRISPR. Zhang est le «parti junior» dans le conflit, ce qui signifie que le fardeau de la preuve incombe à lui.

La décision pourrait avoir des implications pour Editas Medicine Inc. (EDIT

EDITEditas Medicine Inc.22-3 65%

Créé avec Highstock 4. 2. 6

), une société qui développe des thérapies CRISPR et est l'un des quatre premiers appels publics à l'épargne américains cette année. Le site Web de l'entreprise mentionne à la fois le Dr Zhang et le Dr Doudna comme fondateurs, mais Doudna n'est plus impliquée dans la société et a autorisé son brevet à Intellia Therapeutics. Zhang a breveté son brevet à Editas. Caribou Therapeutics de Doudna, une autre startup de CRISPR, a récemment reçu un brevet différent, pour l'utilisation de protéines en plus de Cas9 en conjonction avec CRISPR.

The Bottom Line CRISPR a un potentiel énorme pour améliorer la vie des gens ainsi qu'un potentiel important pour les aggraver. Des questions subsistent, notamment sur les droits de propriété intellectuelle de la technologie. Si quelque chose est certain, c'est que les gens parleront de plus en plus de CRISPR, il est donc avantageux d'être en avance sur la courbe.