Si vous voulez faire des montagnes russes pleines de hauts, de bas, de rebondissements et de virages, déplacez une partie de votre portefeuille vers le secteur pharmaceutique ou biotechnologique. Tous les jours, y compris les week-ends, les agences de presse sont remplies de communiqués de presse de ces sociétés décrivant les résultats des essais cliniques menés sur des médicaments et des composés nouveaux et expérimentaux.
Ces communiqués contiennent souvent des informations que la personne moyenne ne comprend pas. Par exemple, le 11 juillet, Celgene (NASDAQ: CELG CELGCelgene Corp101 64 + 1 .60% Créé avec Highstock 4. 2. 6 ) a annoncé les résultats d'une Phase 3 étude de son médicament Revlimid, qui a envoyé le stock en flèche de 7 pour cent. Également le 11 juillet, Bristol-Myers Squibb (NYSE: BMY BMYBristol-Myers Squibb Co.61 68- 87% Créé avec Highstock 4. 2. 6 ) et Pfizer (NYSE: PFE PFEPfizer Inc35 32-0 65% Créé avec Highstock 4. 2. 6 ) a annoncé que la FDA a accepté d'examiner une nouvelle demande de drogue supplémentaire pour Eliquis, un médicament préventif pour l'embolie pulmonaire.
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Qu'est-ce qu'un essai clinique, quelles sont les différentes phases, et pourquoi les résultats de ces essais et applications créent-ils souvent des mouvements à deux chiffres dans le prix du Stock?
Qu'est-ce qu'un essai clinique?
Également appelée étude interventionnelle, une étude clinique consiste à administrer à certains participants des traitements médicamenteux, des dispositifs médicaux ou des changements de comportement pour en étudier l'efficacité. Ces essais comparent souvent un nouveau traitement médical à un traitement déjà existant. S'il s'agit d'un médicament, le composé expérimental est administré à certains patients alors qu'un placebo, un composé inactif sans effet médical, est administré à d'autres patients.
Les essais cliniques sont souvent supervisés par un médecin qui a un personnel de soutien composé d'autres médecins et de professionnels de la santé. Ils sont souvent parrainés par une entreprise pharmaceutique, une université, une fondation privée ou d'autres organisations publiques et privées.
Que sont les phases d'essais cliniques?
La plupart des articles biotech et pharmaceutique que vous avez lus mentionnent des études de phase 1, de phase 2 et de phase 3, mais qu'est-ce que cela signifie?
Dans le cas des médicaments, la Food and Drug Administration est responsable de l'approbation de tous les médicaments destinés à la vente publique. L'agence exige que tous les médicaments suivent le même chemin vers l'approbation.
Demande de drogue nouvelle de recherche (IND)
La compagnie de médicaments commanditaire la soumet à la FDA, souvent après avoir demandé l'avis de l'agence. L'application exige que l'entreprise montre les résultats des tests effectués sur les animaux de laboratoire et comment ils prévoient de mener l'étude sur les humains. La FDA, avec un groupe d'experts appelé le comité d'examen institutionnel (IRB), décide ensuite s'il est sûr de continuer dans la phase d'essai clinique.
VOIR: Secteur pharmaceutique: la FDA aide-t-elle ou nuire?
Protocoles d'essais cliniques
L'IRB examine les détails des protocoles d'essai. Cela comprend le type de participants, le calendrier des tests, le médicament, le dosage, la durée de l'étude et ses objectifs. Une fois les protocoles approuvés, les essais commencent.
Phase 1
Essai de phase 1 pour la sécurité. Le médicament est donné à des volontaires sains pour déterminer les effets secondaires les plus fréquents de la drogue et comment elle est absorbée et excrétée. Normalement, 20 à 80 personnes participent aux essais de phase 1.
Phase 2
Le médicament fonctionne-t-il? Si le médicament est approuvé pour une étude plus approfondie, la phase 2 permet de tester l'efficacité et d'effectuer d'autres contrôles de sécurité. Est-ce que le médicament a un résultat cliniquement significatif pour l'affection qu'il est censé traiter? Les participants incluent ceux avec la maladie ou l'état pour lequel le médicament est indiqué. C'est là que certains participants reçoivent le médicament actif tandis que d'autres reçoivent un placebo ou un autre médicament. Les participants vont de quelques dizaines à plus de 300.
VOIR: Évaluation des compagnies pharmaceutiques
Phase 3
Est-ce mieux que les traitements actuels? La FDA et le sponsor du médicament travaillent ensemble pour concevoir les études de phase 3. Ils pourraient étudier le médicament sur différentes populations à différents dosages, et en combinaison avec d'autres médicaments. Ce sont souvent des études en double aveugle où ni les participants ni les chercheurs ne savent qui a reçu le médicament actif. Les essais de phase 3 sont de grande envergure - impliquant parfois des dizaines de milliers de personnes à travers le monde, mais selon la FDA, la plupart ne dépassent pas les 3 000. Si le médicament est bénéfique pour le patient plus que d'autres médicaments, les effets sont gérables, une nouvelle demande de drogue est déposée.
Demande de drogue nouvelle
La FDA dispose de 60 jours pour décider si la demande sera déposée pour révision. Si la demande est incomplète, la demande sera renvoyée au promoteur du médicament. Ce pourrait être quelque chose d'aussi simple que des documents manquants ou aussi coûteux que de ne pas effectuer une partie du processus des essais cliniques.
Approbation possible
La FDA visitera l'usine de fabrication, examinera les informations d'étiquetage et étudiera tous les renseignements sur les essais cliniques afin de décider si elle doit approuver ou non le médicament.
Phase 4
Des essais de phase 4 sont parfois menés pour étudier les effets qui apparaissent après l'approbation du médicament et son utilisation généralisée. Si un effet indésirable est rapporté chez un nombre significatif de patients, une étude de phase 4 pourrait chercher à déterminer si l'effet secondaire est lié au médicament ou au médicament en association avec un autre ou certains aliments.
Pour une infographie décrivant le processus, cliquez ici.
Pourquoi les valeurs biotechnologiques et pharmaceutiques sont-elles si volatiles?
Plus la société est importante, moins les données cliniques défavorables affecteront le prix de son action, mais pour les petites startups qui développent un seul type de thérapie, si elle échoue à n'importe quel stade du processus clinique, la viabilité de l'entreprise avant peut être en question.
Selon la recherche pharmaceutique et les fabricants d'Amérique (PhRMA), le développement d'un seul médicament pourrait coûter jusqu'à 1 $. 3 milliards en dollars de 2005. Bien qu'il y ait un large éventail d'étiquettes de prix sur le développement de médicaments, ce qui est clair, c'est que c'est cher. À n'importe quel moment du processus, le médicament pourrait être abandonné, ce qui signifie que la totalité ou la plus grande partie de l'argent investi dans ce médicament a disparu.
Selon la FDA, la plupart des médicaments en développement ne finiront pas dans les rayons des pharmacies, ce qui rendra le processus très risqué pour l'industrie pharmaceutique.
VOIR: Phenoms pharmaceutiques: les médicaments les plus vendus en Amérique
Passez à l'action
La prochaine fois que vous lirez un communiqué de presse, réfléchissez à l'évolution d'un médicament ou d'un dispositif. Le 11 juillet, Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY ALNYAlnylam Pharmaceuticals Inc 130. 50-1. 41% Créé avec Highstock 4. 2. 6 ) ont rapporté des données positives de phase 1 sur un composé appelé ALN-TTRsc. Alors que cela a créé des gains à deux chiffres pour le stock, ne soyez pas rapide à verser de l'argent dans les noms qui rapportent des résultats à un stade précoce.
Si les essais de phase 2 ou de phase 3 ne produisent pas les résultats escomptés, tous les gains, plus beaucoup, pourraient être effacés en un jour. En général, si vous avez une perspective à plus long terme, recherchez des sociétés qui annoncent des résultats ultérieurs. Ces stocks sont plus susceptibles d'avoir une plus longue durée de vie.